En un logro médico histórico, los investigadores han anunciado un éxito notable en el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave (SCID), comúnmente conocida como la enfermedad del "niño burbuja", utilizando un enfoque revolucionario de terapia génica. El tratamiento, que implica la modificación de las propias células madre de los pacientes, ha curado efectivamente al 95% de los niños tratados, permitiéndoles vivir vidas normales sin necesidad de aislamiento o intervención médica constante [1].
La innovadora terapia representa una mejora dramática sobre los tratamientos tradicionales para SCID, un raro trastorno genético que deja a los niños prácticamente sin un sistema inmunológico funcional. Sin tratamiento, estos niños deben vivir en ambientes completamente estériles, ya que la exposición incluso a gérmenes comunes podría ser fatal. El nuevo tratamiento ha transformado las vidas de pacientes que antes enfrentaban severas limitaciones y constantes riesgos para su salud [2].
El éxito de este enfoque de terapia génica ha captado la atención de las autoridades regulatorias y las compañías farmacéuticas. La FDA ha mostrado un creciente apoyo a vías de aprobación acelerada para tratamientos genéticos similares, como lo demuestra su reciente respaldo al programa de terapia génica de Lexeo Therapeutics [3]. Este entusiasmo regulatorio sugiere una aceptación más amplia de la terapia génica como una opción de tratamiento viable para varias condiciones genéticas.
Los equipos de investigación ahora están ampliando su enfoque a otros trastornos genéticos, particularmente aquellos que afectan los músculos. Los científicos han desarrollado métodos innovadores de administración para terapias de edición genética dirigidas a enfermedades musculares, utilizando partículas similares a virus que pueden dirigirse específicamente al tejido muscular [4]. Este avance podría revolucionar potencialmente los enfoques de tratamiento para condiciones como la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) y otros trastornos genéticos musculares.
El campo de la terapia génica también está viendo progresos en el tratamiento de la osteoartritis, con investigadores desarrollando sistemas de administración inspirados en virus que pueden dirigirse eficazmente al tejido cartilaginoso [5]. Estos desarrollos demuestran la versatilidad de los enfoques de terapia génica y su potencial aplicación en diversas condiciones médicas.
- 95% de los niños con la enfermedad del “niño burbuja” curados con una sola terapia génica
- La exposición a cualquier germen podría haberla matado. 11 años después, vive una vida normal gracias a un tratamiento de terapia génica.
- Lexeo Therapeutics Anuncia el Apoyo de la FDA para la Vía de Aprobación Acelerada, Datos Interinos Positivos para la Terapia Génica LX2006
- Terapia de edición genética específica para músculos a través de partículas similares a virus dirigidas por fusógenos mamíferos
- Entrega de ácidos nucleicos derivados de lipopeptidos inspirados en virus al cartílago para la terapia de la osteoartritis
