In een baanbrekende medische prestatie hebben onderzoekers opmerkelijk succes aangekondigd in de behandeling van ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (SCID), in de volksmond bekend als de "bubble boy"-ziekte, met behulp van een revolutionaire gentherapie. De behandeling, waarbij de eigen stamcellen van patiënten worden aangepast, heeft 95% van de behandelde kinderen effectief genezen, waardoor ze een normaal leven kunnen leiden zonder de noodzaak van isolatie of constante medische interventie [1].
De baanbrekende therapie betekent een enorme verbetering ten opzichte van traditionele behandelingen voor SCID, een zeldzame genetische aandoening die kinderen met vrijwel geen functionerend immuunsysteem achterlaat. Zonder behandeling moeten deze kinderen in volledig steriele omgevingen leven, omdat blootstelling aan zelfs gewone bacteriën fataal kan zijn. De nieuwe behandeling heeft het leven van patiënten getransformeerd die voorheen te maken hadden met ernstige beperkingen en constante gezondheidsrisico's [2].
Het succes van deze gentherapie-aanpak heeft de aandacht getrokken van regelgevende instanties en farmaceutische bedrijven. De FDA heeft steeds meer steun getoond voor versnelde goedkeuringsprocedures voor vergelijkbare genetische behandelingen, zoals blijkt uit hun recente steun voor het gentherapieprogramma van Lexeo Therapeutics [3]. Dit enthousiasme van de regelgevende instanties suggereert een bredere acceptatie van gentherapie als een levensvatbare behandelingsoptie voor verschillende genetische aandoeningen.
Onderzoeksteams richten zich nu ook op andere genetische aandoeningen, met name die welke de spieren aantasten. Wetenschappers hebben innovatieve leveringsmethoden ontwikkeld voor genbewerkingstherapieën die gericht zijn op spierziekten, met behulp van virusachtige deeltjes die specifiek spierweefsel kunnen targeten [4]. Deze vooruitgang zou de behandelingsmethoden voor aandoeningen zoals Facioscapulohumerale Spierdystrofie (FSHD) en andere genetische spierziekten kunnen revolutioneren.
Het veld van gentherapie boekt ook vooruitgang bij de behandeling van artrose, waarbij onderzoekers virus-geïnspireerde leveringssystemen ontwikkelen die effectief kraakbeenweefsel kunnen targeten [5]. Deze ontwikkelingen tonen de veelzijdigheid van gentherapie-aanpakken en hun potentiële toepassingen bij verschillende medische aandoeningen.
- 95% van de kinderen met de "bubble boy" ziekte genezen door eenmalige gentherapie
- Blootstelling aan bacteriën had haar kunnen doden. 11 jaar later leidt ze een normaal leven dankzij een gentherapiebehandeling.
- Lexeo Therapeutics kondigt FDA-ondersteuning aan voor versnelde goedkeuringsprocedure, positieve tussentijdse gegevens voor gentherapie LX2006
- Spier-specifieke genbewerkingstherapie via door zoogdierfusogenen geleide virusachtige deeltjes
- Virus-geïnspireerde lipopeptide-afgeleide nucleïnezuurlevering aan kraakbeen voor artrose therapie
