Los científicos han logrado un avance significativo en la tecnología CRISPR al desarrollar un nuevo método para modular la expresión genética mediante ARN guía que detecta ARN, tanto en células de mamíferos como en embriones de pez cebra. Este hallazgo, publicado en [1], representa un gran paso adelante en nuestra capacidad para controlar la actividad genética con una precisión sin precedentes, abriendo nuevas posibilidades tanto para la investigación como para aplicaciones terapéuticas.
La nueva técnica permite a los investigadores controlar de manera específica los activadores transcripcionales de CRISPR mediante la detección de moléculas de ARN celular, ofreciendo un enfoque más matizado para la regulación genética. Este avance se basa en la tecnología CRISPR existente, pero añade una capa crucial de control, lo que permite realizar modificaciones genéticas más precisas basadas en la presencia de secuencias de ARN específicas dentro de las células [1].
En desarrollos paralelos, los investigadores han logrado avances en la ingeniería de interruptores moleculares para los sistemas CRISPR/Cas12a, lo que aumenta su potencial para aplicaciones de biosensores. El [2] informa que estos avances podrían conducir a métodos de detección genética más eficientes y precisos, con implicaciones para el diagnóstico y monitoreo de enfermedades.
El panorama de la terapia génica está evolucionando rápidamente, como lo demuestran los recientes avances en el tratamiento de enfermedades retinianas hereditarias. Según un nuevo informe de mercado, empresas como Novartis, MeiraGTx y 4D Molecular Therapeutics están liderando terapias innovadoras en este campo [3].
Además, el sector también ha visto importantes desarrollos regulatorios, con Sarepta Therapeutics recibiendo autorización para reanudar los envíos de terapia génica tras una exhaustiva revisión por parte de la FDA [4]. Esta decisión demuestra el delicado equilibrio entre avanzar en tratamientos innovadores y garantizar la seguridad del paciente en el campo en rápida evolución de la terapia génica.
- Modulación específica de activadores transcripcionales de CRISPR a través de ARN guía que detecta ARN en células de mamíferos y embriones de pez cebra
- Ingeniería de interruptores moleculares de CRISPR/Cas12a para aplicaciones de biosensores
- Informe del panorama competitivo del mercado de AAV para las enfermedades retinianas hereditarias 2025 | Novartis, MeiraGTx, 4D Molecular Therapeutics y Beacon Therapeutics lideran la carga en terapias innovadoras
- Sarepta reanudará los envíos de terapia génica tras la revisión de la FDA sobre la reciente muerte de un paciente
