Wetenschappers hebben een belangrijke vooruitgang geboekt in CRISPR-technologie door een nieuwe methode te ontwikkelen om genexpressie te moduleren via RNA-sensing gids-RNA's, zowel in zoogdiercellen als in zebravisembryo's. Deze doorbraak, gepubliceerd in [1], vormt een grote stap voorwaarts in ons vermogen om genetische activiteit met ongekende precisie te beheersen, wat nieuwe mogelijkheden opent voor zowel onderzoek als therapeutische toepassingen.
De nieuwe techniek stelt onderzoekers in staat om CRISPR-transcriptieactivatoren specifiek te controleren door cellulaire RNA-moleculen te detecteren, wat zorgt voor een verfijndere aanpak van genregulatie. Deze ontwikkeling bouwt voort op bestaande CRISPR-technologie, maar voegt een cruciale controlelaag toe, waardoor nauwkeurigere genetische wijzigingen mogelijk zijn op basis van de aanwezigheid van specifieke RNA-sequenties binnen cellen [1].
Tegelijkertijd hebben onderzoekers vooruitgang geboekt in het ontwikkelen van moleculaire schakelaars voor CRISPR/Cas12a-systemen, wat hun potentieel voor biosensing-toepassingen vergroot. De [2] meldt dat deze vooruitgangen kunnen leiden tot efficiëntere en nauwkeurigere methoden voor genetische detectie, met gevolgen voor de diagnose en monitoring van ziekten.
Het landschap van gentherapie verandert in rap tempo, zoals blijkt uit recente ontwikkelingen in de behandeling van erfelijke netvliesziekten. Volgens een nieuw marktrapport zijn bedrijven zoals Novartis, MeiraGTx en 4D Molecular Therapeutics koplopers in innovatieve therapieën op dit gebied [3].
Daarnaast zijn er belangrijke regelgevende ontwikkelingen geweest, waarbij Sarepta Therapeutics toestemming heeft gekregen om de verzending van gentherapieën te hervatten na een grondige beoordeling door de FDA [4]. Dit besluit toont de zorgvuldige balans aan tussen het bevorderen van innovatieve behandelingen en het waarborgen van de veiligheid van patiënten in het snel evoluerende veld van gentherapie.
- Specifieke modulatie van CRISPR-transcriptieactivatoren door RNA-sensing gids-RNA's in zoogdierencellen en zebravisembryo's
- Engineering van moleculaire schakelaars van CRISPR/Cas12a voor biosensing-toepassingen
- AAV voor de erfelijke netvliesziekten markt: competitief landschap rapport 2025 | Novartis, MeiraGTx, 4D Molecular Therapeutics en Beacon Therapeutics leiden de weg in innovatieve therapieën
- Sarepta hervat verzending van gentherapieën na beoordeling door de FDA van recente patiëntdood
